Twee miljoen per behandeling

Duurste medicijn ter wereld tegen dodelijke spierziekte wordt nu toch vergoed

08 oktober 2021 18:25 Aangepast: 08 oktober 2021 18:25
Jayme heeft de spierziekte SMA. Beeld © Eigen foto

Het duurste medicijn ter wereld, dat levensreddend is bij de spierziekte SMA 1, wordt in Nederland nu toch vergoed. Vanaf 1 november kan het medicijn Zolgensma worden gegeven aan jonge kinderen.

Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis, dat tot nu toe twee miljoen euro vroeg per behandeling. Over de uitkomst van de onderhandelingen is niets bekendgemaakt. 

De helft van de prijs af

Eerder had het Zorginstituut Nederland laten weten welwillend te staan tegenover het medicijn, maar niet tegen elke prijs. Minimaal de helft zou van de gevraagde twee miljoen euro per behandeling af moeten, voordat het medicijn in Nederland vergoed zou worden.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Baby Jayme in Hongarije behandeld: 'Zelfs de arts had tranen in haar ogen'

Farmaceut Novartis liet toen in een reactie weten dat de prijs deels was gebaseerd op de vraag hoeveel een rijk land als Nederland kán betalen. Volgens een woordvoerder is dat een gangbare manier in de farmaceutische industrie.  

Omdat het medicijn niet vergoed werd, moesten ouders tot nu toe zelf de twee miljoen euro ophoesten. Dat deden de ouders van de 13 maanden oude Liam via crowdfunding: 

Liam wordt nu nog behandeld met een ander medicijn. Dat helpt wel iets, maar veel ouders dan 18 jaar zal hij daar niet mee worden.

Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening.

Oorzaak bestrijden

Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen.

"Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen." 

Gebruik jij de RTL Nieuws-app al?

Ja? Daar zijn we blij mee! Nog niet? Download ‘m hier voor Android en iOS.

RTL Nieuws

Altijd weten wat er speelt?
Download de gratis RTL Nieuws-app en blijf op de hoogte.

Playstore Appstore