Spierziekte SMA type 1

Medicijn van één miljoen mogelijk vergoed: 'Zonder had Jayme niet geleefd'

07 mei 2021 17:06 Aangepast: 08 mei 2021 15:39
Jayme toen hij bijna 1 jaar was. Beeld © Eigen foto

Het medicijn Zolgensma voor de spierziekte SMA type 1 is het duurste medicijn ter wereld. De eenmalige behandeling kost 2 miljoen euro en wordt niet door de zorgverzekering vergoed. Het gevolg: mensen zoeken zelf naar geld, bijvoorbeeld met grootschalige crowdfundingsacties om uiteindelijk hun kinderen te redden. Dat moet veranderen, zeggen experts.

Jayme uit Rijswijk is een van die kinderen met SMA die door een crowdfundingsactie aan de benodigde 2 miljoen kwam. Hij werd behandeld in Hongarije, omdat het middel in augustus vorig jaar nog niet in Nederland werd gegeven. 

Stagnerende ontwikkeling

Voorafgaand aan de behandeling ging Jayme snel achteruit. Kinderen met SMA kennen een stagnerende ontwikkeling, hun spieren verlammen en ze kunnen overlijden, nog voor de peuterleeftijd. Elk jaar krijgen 15 tot 20 gezinnen te horen dat hun baby de ziekte heeft.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Baby Jayme in Hongarije behandeld: 'Zelfs de arts had tranen in haar ogen'

Sinds de behandeling gaat Jayme nu wel vooruit, in plaats van achteruit. "Een verpleegster die Jayme een paar weken niet had gezien, merkte op dat hij veel doelgerichter was en sneller bewoog met zijn armen", zegt moeder Arwen.

"Zonder Zolgensma was Jaimy er gewoon niet meer geweest. Het is ongelooflijk om te zien hoe hij er nu bij zit. Hij kan zelf z'n slijm kan ophoesten. Voorheen had hij daar apparaten voor nodig. Ik gun dit echt iedere andere ouder."

Miljoen minder

Nu is Zolgensma nog niet zomaar beschikbaar voor de kinderen die er baat bij zouden kunnen hebben. Het is simpelweg te duur.

"We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs", zegt bestuursvoorzitter Sjaak Wijma van het Zorginstituut. Zij adviseren het kabinet over de samenstelling van het basispakket van de zorgverzekering. Met dit advies in de hand, gaat het kabinet vervolgens in onderhandeling met farmaceut Novartis. Die zegt open te staan voor onderhandelingen.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Fabrikant verloot duurste medicijn ter wereld onder ernstig zieke baby's

Het instituut adviseert Nederland om samen met België en Ierland de onderhandelingen met de fabrikant te voeren. Want er moet zeker 50 procent van de prijs af, vinden ze. De huidige prijs is niet reëel, meent het instituut.

Geen herstel

Er is nog een probleem. Als er al spieruitval is, dan komt de spiekracht niet terug. Ook Zolgensma maakt de aangerichte schade niet ongedaan. Maar na toediening wordt de aftakeling wel gestopt. De oplossing zou kunnen zijn om het middel heel snel na de geboorte toe te dienen, maar dan moet die diagnose er natuurlijk al wel zijn. 

Wat kan nog meer helpen tegen SMA?

Naast Zolgensma zijn er ook andere middelen die kunnen helpen tegen de ziekte. Spinraza bijvoorbeeld. Sinds mei 2017 wordt dit middel wél vergoed. In tegenstelling tot Zolgensma moet dit middel elke 4 maanden herhaald worden.

Risdiplam (Evrysdi) is ook een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank, schrijft het UMC Utrecht. Het middel is nog niet beschikbaar, er moeten nog afspraken worden gemaakt over de vergoeding.

Maar hoe eerder je erbij bent, hoe beter de medicijnen werken. En dus moet de ziekte worden meegenomen bij de hielprik, adviseert Spierziekte Nederland. Die wordt in de eerste week na de geboorte afgenomen bij baby's. Als de diagnose dan wordt gesteld, kan er meteen worden gehandeld.

Belangenvereniging Spierziekten Nederland is blij dat het Zorginstituut in ieder geval wel verder wil met het middel. "Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief.

'Ouders kunnen niet langer wachten'

"Een ongelooflijke mijlpaal", zegt directeur Timmen van Spierziekten Nederland. "Maar wel één waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten."

Want: elk verlies van spierfunctie bij SMA is definitief. Ook mét Zolgensma blijft het spierverlies dat tot het moment van injectie is opgetreden, bestaan. Timmen: "We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen."

Waar komt die 2 miljoen vandaan?

Maar waarom is Zolgensma dan zo ongelooflijk duur? Farmaceut Novartis zegt dat het onder andere zo duur is omdat er zoveel ontwikkelings- en innovatiekosten mee gemoeid zijn, maar dat er ook wordt gekeken naar hoeveel een land kán betalen en hoeveel zorgkosten er worden voorkomen met het medicijn. Volgens een woordvoerder van Novartis is dat een gangbare manier in de farmaceutische industrie. Hij benadrukt dat ze openstaan voor onderhandelingen en dat ze er met Nederland graag uit willen komen.

Onderzoeksbureau Stichting Onderzoek Multinationale Ondernemingen dook in de cijfers en concludeerde dat onderzoek en ontwikkeling zeker niet de belangrijkste geldbesteding is van Novartis. Somo: "In 2018 werd daar 9,1 miljard dollar aan besteed. Een veel hoger bedrag werd betaald om bedrijven over te nemen, namelijk 13,9 miljard. Ook ging er een riant bedrag naar rendement voor de aandeelhouders, in totaal 6,6 miljard dollar en werden er aandelen teruggekocht voor een kleine 2 miljard dollar."

Hogere zorgpremie

Maar wat is nou echt de kans dat de prijs naar beneden wordt bijgesteld? Timmen is er positief over. "Ik denk dat de minister en fabrikant er beide wel baat bij hebben. Er bestaat ook een kans dat het niet lukt. Maar dat is naar mijn weten nog niet gelukt als het gaat om hele zeldzame innovatieve middelen."

Timmen zegt wel dat het een hogere zorgpremie kan opleveren. Vervelend natuurlijk, maar zo zegt hij: "Iedereen wil een lage zorgpremie tot je zelf ziek wordt."

Bekijk ook: Ook Liam zou gebaat zijn bij het vergoeden van Zolgensma.

"Voor hem zou dat heel veel betekenen, dan kan Liam gewoon oud worden."

Altijd weten wat er speelt?
Download de gratis RTL Nieuws-app en blijf op de hoogte.

Playstore Appstore