Crowdfunding

Tegenvaller voor ouders ernstig zieke Jayme (1): 1,9 miljoen blijkt niet genoeg

06 juli 2020 08:02 Aangepast: 06 juli 2020 18:24
Jayme heeft de spierziekte SMA. Beeld © Eigen foto

Eind mei leek het eindelijk de goede kant op te gaan voor baby Jayme. Via crowdfunding werd 1,9 miljoen euro opgehaald voor het kind dat lijdt aan de zeldzame en dodelijke spierziekte SMA. Nu blijken de kosten voor de behandeling tonnen hoger uit te vallen. "Het moet gewoon lukken", zegt moeder Arwen.

Baby Jayme heeft niet veel tijd, want zonder een behandeling is de kans groot dat hij voor zijn tweede levensjaar overlijdt. Het probleem is dat voor de behandeling een van de duurste medicijnen ter wereld voor nodig is. Een maand geleden leek er met 1,9 miljoen genoeg te zijn opgehaald voor dat medicijn.

Meer dan tienduizend mensen hadden er door een donatie voor gezorgd dat de crowdfunding van Jayme was gelukt. Vol enthousiasme schreven de initiatiefnemers dat ze dankbaar en trots waren, maar niet lang daarna bleken er nog meer kosten te zijn.

De invoerrechten van het medicijn, medisch transport en de lange duur van de behandeling, zorgen voor een paar ton aan extra kosten. Hoeveel de kosten precies zijn, hoorden de ouders vandaag van de Hongaarse kliniek waar Jayme terechtkan: 2.198.000 euro.

Wat is de Zolgensma-therapie?

Patiënten met de zeldzame spierziekte SMA hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1 gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat voor de functie van zenuwen in het ruggenmerg nodig is. Zolgensma is een gentherapie die door eenmalige toediening wordt gegeven. De behandeling kan niet ongedaan worden gemaakt. Gentherapie brengt het SMN1 gen dat ontbreekt terug in de cellen van het lichaam.

Wat zijn de resultaten tot nu toe?

De resultaten die openbaar zijn sinds november 2017 komen van een kleine groep kinderen met SMA type 1, voor het grootste deel jonger dan 6 maanden. De behandelde kinderen bleven na behandeling (anders dan verwacht) leven en leerden bijna altijd zitten. Dit betekent dat de behandeling kinderen ook een deel van hun motorische ontwikkeling kan teruggeven. Er is, zeker voor kinderen ouder dan 6 maanden tot de leeftijd van 2 jaar, nog nauwelijks openbaar wetenschappelijk bewijs van de effectiviteit van het middel en risico’s op de korte en langere termijn. 

Het middel was lange tijd niet goedgekeurd in Europa, maar daar is sinds mei verandering in gekomen. 

Bron: spierziekten.nl

 "Toen we hoorden dat het meer zou worden, dachten we in eerste instantie: hoe ga je dit vertellen aan al die mensen die al zo veel gedaan hebben?", zegt moeder Arwen. "Maar iedereen zei dat we dit ook gaan redden. We hebben al zo veel gedaan, nu gaat het goedkomen'."

 

Moeder Arwen met Jayme. Moeder Arwen met Jayme.

Toen ouders Arwen en Jeffrey in december hoorden dat hun zoontje de zeldzame ziekte SMA type 1 heeft, hielden ze nooit voor mogelijk dat een medicijn te betalen zou zijn. Inmiddels staat de teller van de crowdfunding op 2,1 miljoen en voelt de laatste 50.000 euro die nog nodig is heel haalbaar.

Door prijsindicaties van andere klinieken vreesden ze al voor bedragen die richting de 3 miljoen gaan, maar dat blijkt dus mee te vallen.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Gelukt! Belgische baby Pia krijgt peperdure behandeling dankzij sms-actie

"Je leeft met de ziekte, met een kind op de intensive care, je leeft gewoon elke dag tussen hoop en wanhoop. Maar sinds een paar weken hebben we het gevoel dat het gaat lukken. Het moet gewoon", zegt Arwen.

Ondanks de tegenvaller dat er meer geld nodig is, ziet ze voor het eerst in lange tijd licht aan het einde van de tunnel.

"Het zijn heel donkere maanden geweest, als je hoort dat je kind zo ziek is en dat je zo'n bedrag moet ophalen. We staan nu echt te springen om verder te gaan."

De tante van Jayme vertelde onlangs bij Beau over de situatie van haar neefje: 

Altijd weten wat er speelt?
Download de gratis RTL Nieuws-app en blijf op de hoogte.

Playstore Appstore