Spierziekte

Hoopvolle stap voor SMA-patiëntjes: EU keurt dure behandeling goed

19 mei 2020 16:53 Aangepast: 19 mei 2020 16:55
Baby Pia kreeg de behandeling met Zolgensma Beeld © Beeld © Facebook Team Pia

Er gloort hoop voor de ouders van baby's met de spierziekte SMA. De Europese Commissie heeft een miljoenen kostende gentherapie als behandeling tegen SMA goedgekeurd. Daarmee komt de behandeling met de naam Zolgensma ook in Europa beschikbaar.

Patiënten met de zeldzame spierziekte SMA hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen. Dat veroorzaakt een tekort aan een eiwit dat voor de functie van zenuwen in het ruggenmerg nodig is.

Zieke genen vervangen

Nederland telt zo'n 500 SMA-patiënten, waaronder zo'n 15 baby's. Voor hen biedt Zolgensma uitkomst: de zieke genen worden met deze gentherapie vervangen door gezonde genen. De therapie kan alleen worden toegepast bij kinderen van enkele maanden oud.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Jayme heeft 1,9 miljoen nodig voor duurste medicijn ter wereld: 'Het is de enige optie'

Aan de behandeling is wel een flink prijskaartje verbonden: 1,9 miljoen euro per behandeling, nog los van de ziekenhuiskosten. 

Hindernissen genomen

Spierziekten Nederland is blij met de goedkeuring vanuit de Europese Commissie. "Het is een belangrijke stap. Voor het beschikbaar maken van de behandeling moet je een aantal hindernissen nemen en dit is de voorlaatste stap", zegt een woordvoerder.

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Fabrikant verloot duurste medicijn ter wereld onder ernstig zieke baby's

De volgende hindernis: wie gaat die dure behandeling betalen? Spierziekten Nederland gaat er bij de minister en fabrikant op aandringen de therapie zo snel mogelijk beschikbaar te maken. In Duitsland en Frankrijk is het per direct beschikbaar, maar in Nederland nog niet. 

Loterij

De fabrikant van Zolgensma houdt om de twee weken een loterij, waarbij de therapie cadeau wordt gedaan. Nederlandse patiënten komen daarvoor niet in aanmerking, omdat ze al worden behandeld met het geneesmiddel Spinraza. Daarmee voldoen de patiënten niet aan de voorwaarden van de loterij. 

Belgische peuter werd behandeld met Zolgensma

Andere SMA-patiëntjes hopen op dezelfde behandeling als de Belgische peuter Pia kreeg.

Zolgensma heeft volgens Spierziekten Nederland veel voordelen ten opzichte van Spinraza. "Kinderen hoeven met deze behandeling geen injecties meer te krijgen. Voor kinderen is zo'n injectie een drama."

Altijd weten wat er speelt?
Download de gratis RTL Nieuws-app en blijf op de hoogte.

Playstore Appstore