25 snel geholpen

Patiënten spierziekte SMA wachten gespannen af: vandaag uitslag loting

23 januari 2020 15:22 Aangepast: 24 januari 2020 08:41
Rivka Smit. Beeld © Piek fotografie

290 patiënten met de levensbedreigende spierziekte SMA horen morgenvroeg welke plek ze hebben gekregen op de wachtlijst voor behandeling. De eerste 25 van hen worden gebeld en zo snel mogelijk behandeld met het medicijn Spinraza. Alle andere SMA-patiënten krijgen binnen twee jaar een soortgelijke oproep. Een loting bepaalt wie als eerste aan de beurt is.

Rivka Smit is een SMA-patiënt. Een week voor haar eerste verjaardag kregen haar ouders de diagnose: SMA type 1, de meest erge vorm. Rivka zou haar derde verjaardag nooit vieren. Ze is nu 31. "Het dubbeltje is steeds de goede kant op gevallen. Natuurlijk ben ik hartstikke ziek en heel erg gehandicapt, ik ben 24 uur afhankelijk van zorg en zit elke dag aan de beademing. Vorige week was ik verkouden en moest ik dag en nacht focussen op mijn herstel. Elke dag hoopte ik dat ik niet zou stikken. Maar ik leef nog steeds."

'Iedereen wil als eerste'

Rivka kijkt uit naar morgen. "Al vind ik het woord loting niet fijn. Er moet een volgorde komen en iedereen wil als eerste worden behandeld. Dit kunnen artsen op geen enkele manier goed doen", zegt ze.

"Of ik nu de eerste of laatste ben, ik blijf positief. Bij mijn geboorte had ik geen enkel perspectief, nu wel. Ik kan nog zelf eten en ik hoop dat me dat voorlopig nog lukt. Ik ben heel blij dat ik een kans krijg en zal met smart wachten op het bericht van mijn intakegesprek in het ziekenhuis."

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Kabinet: 'Test pasgeboren baby's op ernstige spierziekte SMA met hielprik'

Bij de spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie) gaan de zenuwen langzaam dood. Met het medicijn Spinraza kun je dat proces afremmen. Het medicijn zorgt ervoor dat de ziekte zich niet verder ontwikkelt.

Levenslang vergoed

In juli 2018 werd bekend dat het medicijn levenslang wordt vergoed aan SMA-patiënten tot 9,5 jaar oud. Uit wetenschappelijk onderzoek is gebleken dat als je voor deze leeftijd start, het bij een deel van de kinderen duidelijke verbeteringen geeft, maar bij iets minder dan de helft ook niet. Het gunstige effect werd vooral gezien bij jongere kinderen. Bij mensen ouder dan 9,5 jaar is het effect van een behandeling nooit onderzocht. Om hen toch toegang tot het medicijn te geven, start het UMC Utrecht nu op verzoek van minister Bruins met een wetenschappelijk traject en krijgen ook oudere patiënten Spinraza.

Medicijn zeldzame spierziekte straks voor iedereen: 'Ik ga de stad in, taart eten'

Goed nieuws voor patiënten met de zeldzame spierziekte SMA. Het dure medicijn Spinraza wordt binnenkort voor alle patiënten vergoed. Laura is zielsgelukkig. "Toen ik het hoorde moest ik spontaan huilen"

Duur medicijn

De Spinraza-injecties kosten ongeveer 80.000 euro per keer. In het eerste jaar zijn er zes nodig (480.000 euro per jaar). In de jaren daarna zijn ongeveer drie injecties per jaar nodig.

Hoeveel mensen met SMA er in Nederland zijn, is niet duidelijk. Het UMC Utrecht kent 290 patiënten. Die worden verdeeld in twee groepen: kinderen tot 16 jaar en (jong)volwassenen ouder dan 16 jaar. De kinderen worden behandeld in het Spieren voor Spieren Kindercentrum. De volwassenen in het UMC Utrecht.

"Er zijn twee teams en twee lijsten. Op deze manier wordt elke beschikbare plek benut en kunnen we meer mensen tegelijkertijd laten starten met de behandeling. Kinderen en volwassenen hoeven niet op elkaar te wachten", legt neuroloog Ludo van der Pol uit.

Het lot bepaalt

Niet iedereen kan tegelijkertijd worden geholpen. De behandeling is complex omdat deze via een ruggenprik moet worden toegediend. Omdat niet eerder is onderzocht bij welke oudere patiënten behandeling een gunstig effect kan hebben, is het bepalen van de behandelvolgorde op medische gronden eigenlijk onmogelijk. Vandaar de loting. "Het klinkt oneerlijk, maar het kan niet anders", zegt neuroloog Ludo van der Pol, tevens hoofd van het SMA expertisecentrum.

Raika draagt tegenwoordig een korset vanwege haar scoliose. Raika draagt tegenwoordig een korset vanwege haar scoliose.

Waar ligt dat aan? Want het medicijn is er en de kosten worden vergoed. Van der Pol: "Omdat het een wetenschappelijk traject is, moet strak gemonitord worden wat de effecten zijn van het medicijn. De ziekte is complex en een ruggenprik kan niet bij elke patiënt zomaar worden geven. We kunnen simpelweg niet iedereen tegelijkertijd helpen."

Dan volgt er een immens dilemma: help je eerst de 23-jarige die bijna niet meer kan lopen of de 60-jarige in een rolstoel die moeite heeft met kauwen en slikken en veel aan de beademing zit? "Alle patiënten hebben functieverlies en iedereen wil deze behandeling om niet verder achteruit te gaan. Na veel overleg is besloten dat dit de meest eerlijke manier is."

Miniatuurvoorbeeld
Lees ook:

Het zusje van Kimiya (16) is ernstig ziek: 'Er is geen tijd voor mij'

'Misschien komt het te laat'

Vader Mattijn van Wijk vindt het emotioneel onmenselijk dat de wachtlijst op basis van loting is. "Het voelt alsof je de hoofdprijs moet winnen, maar je kunt niks doen om de uitslag te beïnvloeden", zegt hij. Zijn dochter Raïka (13) heeft vanaf haar geboorte SMA. "De afgelopen jaren zijn zoveel functies uitgevallen. De ziekte sluipt maar door, vooral nu ze in de groei is. In 2018 kon ze nog lopen, nu zit ze altijd in een rolstoel. Ze heeft moeite haar armen onder controle te houden en ook haar hoofd omhoog houden is steeds zwaarder."

Het medicijn kan een wereld van verschil maken. "Het is mijn grootste angst dat het te laat komt voor Raïka. Ze was net 12 geworden toen het medicijn voor kinderen tot 9,5 jaar beschikbaar kwam. We kunnen alleen maar hopen dat ze heel snel aan de beurt is en dat het niet te laat is."

Overal in Europa anders

Begin 2017 heeft de EMA (European Medicines Agency) het medicijn Spinraza voor alle SMA-patiënten in de EU toegelaten. In België, Frankrijk en Duitsland krijgt iedereen de Spinraza-injecties al jaren vergoed. Waarom niet in Nederland? Erik van Uden van Vereniging Spierziekten Nederland: "Nederland wil eerst bewijs hebben dat het medicijn voldoende werkt. Je kunt een medicijn vooraf toetsen of achteraf. In Nederland hebben we het systeem dat een medicijn vooraf wetenschappelijk getoetst moet worden voor het wordt toegelaten tot de basisverzekering."

In Frankrijk en Duitsland wordt het medicijn al gegeven en wordt achteraf gekeken bij wie het goed heeft gewerkt en wat de bijeffecten zijn geweest. "Ik vind het absurd dat er binnen Europa zulke enorme verschillen zijn bij het toepassen van nieuwe medicijnen. Nederland neemt geen risico. Alle SMA-patiënten die het medicijn Spinraza nu voor zeven jaar krijgen tijdens een Voorwaardelijke Toelatingtraject, doen dus mee aan wetenschappelijk onderzoek. Het is uitzonderlijk dat alle patiënten het nu al krijgen terwijl het medicijn nog niet is goedgekeurd. Onderzoek naar een medicijn kan soms wel jaren duren. Die tijd hoeven de patiënten nu niet meer te wachten."

Altijd weten wat er speelt?
Download de gratis RTL Nieuws-app en blijf op de hoogte.

Playstore Appstore