Nederland

Doorbraak: behandeling tegen taaislijmziekte ontdekt

05 december 2013 18:00 Aangepast: 06 december 2013 14:13
Een patiënt met cystic fybrosis. In Nederland hebben ongeveer 1500 mensen deze aandoening. Beeld © Foto: Lisa Smit

Een belangrijke doorbraak voor de behandeling van cystic fybrosis, beter bekend als taaislijmziekte. Nederlandse onderzoekers hebben een methode gevonden om de erfelijke ziekte te stoppen.

Onderzoekers van het Hubrecht Instituut kunnen de genetische afwijking in de cellen van patiënten repareren met een speciale gentherapie. Bij die gentherapie worden kapotte cellen gerepareerd in een laboratorium en teruggeplaatst in het lichaam.

De gezonde cellen vermeerderen en herstellen zo de erfelijke afwijking in het dna die de erfelijke taaislijmziekte veroorzaakt. Hiermee zouden honderden levens kunnen worden gered.

Dodelijke aandoening
In Nederland hebben ongeveer 1500 mensen taaislijmziekte. Deze aandoening wordt veroorzaakt door een fout in het dna van de patiënt.  Bij mensen die deze ziekte hebben is het slijm in de kliertjes door een genetische afwijking uitzonderlijk taai. Met veel medicijnen worden de symptomen onderdrukt. 

De ziekte is uiteindelijk dodelijk omdat in de laatste fase functies uitvallen, met als gevolg dat organen zoals de longen, alvleesklier en lever steeds slechter gaan functioneren.

10 jaar
De resultaten van het onderzoek worden vanavond gepubliceerd. De onderzoekers verwachten nog tien jaar nodig te hebben voordat de methode gebruikt kan worden. De Patiëntenorganisatie spreekt al over een grote doorbraak. Lees hier meer over de aandoening.

Uitleg
Stamcelonderzoeker Hans Clevers van het Hubrecht Instituut legt uit wat de doorbraak rond de taaislijmziekte precies inhoudt:

`