Stamcellen

Minidarmpjes voorspellen werking medicijn bij taaislijmziekte

20 februari 2019 16:50 Aangepast: 21 februari 2019 10:41
Jill (25) heeft taaislijmziekte en hoopt dat het onderzoek met minidarmpjes een medicijn voor haar oplevert. Beeld © RTL Nieuws

Het wordt gezien als de toekomst voor medicijnonderzoek: het opkweken van miniorganen uit stamcellen om medicijnen te testen. Bij patiënten met taaislijmziekte (CF) worden goede resultaten geboekt.

Onderzoekers van het UMC Utrecht slaagden erin organen van CF-patiënten in het klein na te maken. Dat deden ze door een klein stukje darmweefsel in het laboratorium op te kweken tot 'minidarm'.

Vervolgens onderzochten ze met behulp van deze minidarmen de werking van drie soorten medicatie bij 24 patiënten met verschillende vormen van taaislijmziekte. Met succes: de effecten van medicijnen op de luchtwegfunctie en zweetfunctie in patiënten konden duidelijk worden gekoppeld aan de effecten van de medicatie op de minidarmen.

Testen

De minidarmen zien er niet uit als darmen als je ze onder de microscoop bekijkt (met het blote oog kun je ze niet zien). "Maar ze hebben wel alle karakteristieken", zegt onderzoeker en kinderlongarts Kors van der Ent van het UMC. "Alle cellen die wij in onze eigen darmen hebben zitten, zitten ook in dit minidarmpje."

Het mooie van deze ontwikkeling is dat voor elke patiënt apart medicijnen kunnen worden getest. "Zonder de patiënt er zelf mee te belasten, kunnen we al die beschikbare medicatie testen", zegt Van der Ent. "En van iedere patiënt apart kunnen we kijken hoe ze reageren op de medicijnen."

Jill (25) heeft taaislijmziekte 

CF (cystic fibrosis) beïnvloedt het dagelijks leven van Jill behoorlijk. Toen ze tweeënhalf was, ontdekten artsen dat ze taaislijmziekte heeft. "Met CF ben je veel ziek. Ik heb chronisch koorts, je kunt je voorstellen dat je je daar niet lekker bij voelt."

Ook ligt ze vaak met longinfecties in het ziekenhuis. "Mijn lichaam reageert niet meer op antibiotica die je thuis kunt nemen." Per dag kan ze één leuk ding doen. "Met mijn vriendinnen naar de stad, of iets van sport of naar mijn paard. Meer gaat energietechnisch niet."

Hoopvol

Ze hoopt dat het onderzoek van het UMC Utrecht daar verandering in kan brengen. Drie jaar geleden stond ze een stukje van haar darmen af; nu is het wachten en hopen dat er een medicijn wordt gevonden dat voor haar aanslaat. 

"Het onderzoek geeft hoop", zegt ze. "Ik vind het zo fijn dat het een onderzoek is voor iedereen, niet alleen voor de reguliere mutaties van taaislijmziekte. Vier jaar geleden dacht ik nog: tijdens mijn leven wordt geen medicijn tegen CF meer gevonden. Nu ben ik voor het eerst hoopvol."

Passende medicatie

De resultaten van het onderzoek bieden met name hoop aan mensen die een zeldzame mutatie van taaislijmziekte hebben. "Bij hen was het heel moeilijk dat ze nooit aan onderzoeken konden meedoen", zegt Vincent Gulmans, Hoofd onderzoek en kwaliteit van zorg van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. "Er zijn wel medicijnen beschikbaar, maar niet voor deze mensen."

Met de minidarmpjes kan ook voor deze patiënten worden gezocht naar passende medicatie. Daar is Gulmans blij mee. "Je kunt voorspellen of mensen wel of niet zullen reageren op de medicijnen. Je kunt er een veel grotere groep mee bereiken en je kunt ook nog eens veel gerichter kijken wat wel en niet werkt."

Zweetfunctie

Door een goede behandeling leeft de patiënt mogelijk jaren langer en is de kwaliteit van leven ook veel beter. Dat heeft dit onderzoek ook al bewezen. Gulmans: "We hebben voorbeelden van mensen die bijvoorbeeld op een longtransplantatielijst stonden en daar weer af konden, die elk jaar in het ziekenhuis lagen en nu helemaal niet meer."

`