Gezondheid

'Geweldig nieuws voor kinderen': deal over duur medicijn tegen zeldzame spierziekte

12 juli 2018 05:27 Aangepast: 12 juli 2018 07:06
Beeld © AFP

Voor circa tachtig zeer jonge kinderen met de ernstige spierziekte SMA komt een peperduur medicijn vanaf 1 augustus in het basispakket.

De behandeling van SMA met het middel Spinraza kost een half miljoen euro per patiëntje in het eerste jaar van behandeling en daarna een kwart miljoen euro per jaar. Zorginstituut Nederland adviseerde minister Bruno Bruins (Medische Zorg) over die hoge prijs in gesprek te gaan met de fabrikant.

'Geweldig nieuws voor kinderen en hun familie'

De precieze uitkomst van die onderhandelingen blijft geheim, maar volgens Bruins is de prijs tot 'een aanvaardbaar niveau' verlaagd. "Dat is geweldig goed nieuws voor deze kinderen en hun familie", aldus de bewindsman.

Spinraza wordt alleen vergoed als het middel volgens Zorginstituut Nederland bewezen effectief is. Dat geldt voor kinderen die al op jonge leeftijd ziek zijn geworden en bij wie de behandeling nog tijdig kan beginnen. Ook baby's zonder symptomen maar met de genetische afwijking die SMA veroorzaakt, komen in aanmerking.

ZIE OOK: Het zusje van Kimiya (16) is ernstig ziek: 'Er is geen tijd voor mij'

Bij oudere kinderen en (jong)volwassenen is volgens Zorginstituut Nederland geen sprake van bewezen effectieve zorg. Voor die groep wordt Spinraza vooralsnog niet in het basispakket opgenomen. Wel wordt nog bekeken of dat op termijn wel kan, afhankelijk van aanvullend onderzoek naar de effectiviteit.

Bruins trof eerder al een regeling met Biogen waardoor zo'n dertig patiëntjes met de ernstigste vorm van SMA Spinraza vergoed konden krijgen. Dat betrof kinderen van hooguit vijf jaar oud. Door de nieuwe overeenkomst kunnen kinderen tot ruim negen jaar oud geholpen worden.

Hoop voor 5-jarige Thijs met spierziekte SMA

"Hij kan niet lopen, dat heeft hij nooit gekund. Hij heeft minder rompstabiliteit, dus je moet opletten dat hij niet valt. En slikken en praten gaat af en toe moeizaam."
RTL Nieuws / ANP