Ideeën voor medicijnen voor zeldzame ziektes blijven vaak op de plank liggen omdat farmaceuten er niet in willen investeren. Crowd for Cure, een startup van drie Nederlandse mannen, wil daar verandering in brengen. Vandaag starten ze hun eerste crowdfundingcampagne, om geld bij elkaar te krijgen voor onderzoek naar de zeldzame ziekte MNGIE.
Er is op dit moment één patiënt in Nederland met MNGIE. In Europa zijn er maximaal 25 patiënten.
Catharina, de dochter van Jasmin Rietveldt, had MNGIE. Het is een levensbedreigende stofwisselingsziekte, die invloed heeft op verschillende delen van het lichaam, vooral op de spijsvertering en het zenuwstelsel. "Als klein meisje leek er niets aan de hand te zijn met Christina, en op foto's zie je een gewoon meisje", zegt Jasmin.
Steeds sneller moe
"Maar toen ze zes of zeven was, kregen we iets door. Ze kwam niet aan, ze was heel licht en we zagen ook aan haar bewegingen en motoriek dat er iets mis was. Toen werd ze sneller moe en had ze soms last van haar benen of haar maag."
Wat er mis was met Catharina, wist Jasmin nog niet precies. "Het is een onbekende ziekte, dus als je nooit bij de juiste arts terechtkomt, wordt het soms helemaal niet herkend. Bij Catharina kwamen ze er gelukkig wel achter."
Beenmergtransplantatie
"Maar het werd steeds erger en het ging steeds sneller, zeker vanaf haar vijftiende." Op haar zeventiende kreeg Catharina een beenmergtransplantatie. "Als je goed luisterde naar de dokter, was er twijfel of het zou lukken. Maar er was geen andere oplossing. Wij dachten allemaal dat dit het beste voor haar was."
Catharina overleed na de beenmergtransplantatie, inmiddels vijf jaar geleden. Nu wil Jasmin ervoor zorgen dat er meer bekendheid komt voor de ziekte. "Zodat andere patiënten sneller gediagnostiseerd kunnen worden en er misschien ook meer aan de ziekte gedaan kan worden", zegt ze. "Crowd for Cure zorgt hopelijk voor meer bekendheid. Maar het belangrijkste is gewoon dat mensen verder gaan met onderzoeken, herkennen en behandelen."
Crowd for Cure
Dankzij de crowdfundingcampagne van Crowd for Cure wordt dat hopelijk mogelijk. Ewout Urbach, één van de oprichters: "Het idee voor het platform bestond al een poosje, maar het uitwerken ervan duurde veel langer. We willen er onderzoeken mee financieren naar medicijnen die voor de farmaceutische industrie niet interessant zijn om te ontwikkelen, omdat ze weinig worden gebruikt."
"De commerciële kant van mensen verzorgen staat ons tegen: alleen grote ziektes krijgen een behandeling. Een hoop medicijnen blijven op de plank liggen omdat de patiëntenpopulatie te klein is of het genezen van de patiënt niet interessant is. De farmaceutische industrie wil liever dat mensen een heel leven lang aan de medicijnen zitten, dan dat ze genezen."
300.000 euro
Voor het nieuwe medicijn dat patiënten met MNGIE kunnen gebruiken, is in eerste instantie 300.000 euro nodig, zegt Ewout. "Daar stellen we 100 dagen voor. Als het doel niet gehaald wordt, dan houdt het op. Bij andere crowdfundingen krijg je dan je geld terug, dat is hier niet zo."
"Als het bedrag groot genoeg is om iets te doen voor de patiënt, dan gaat het naar de patiënt. Als het daar te weinig voor is, dan gaat het naar de patiëntenvereniging." Meer informatie over het platform is hier te vinden.
Meer op rtlnieuws.nl:
